UniQure ansöker om FDA-godkännande för genterapi mot Huntingtons sjukdom efter kovändning

Läkemedelsbolaget UniQure NV har meddelat sin intention att ansöka om godkännande från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för en genterapi avsedd att behandla Huntingtons sjukdom. Detta besked kommer efter en oväntad vändning i diskussionerna med FDA, då bolaget nu får möjlighet att lämna in sin ansökan utan att först behöva genomföra en ny klinisk studie, vilket rapporterats av Bloomberg Markets.

UniQure hade tidigare varit inblandat i en offentlig dispyt med FDA angående de kliniska prövningsdata som låg till grund för deras ansökan, enligt CNBC World News. Konflikten hade uppstått kring huruvida ytterligare studier krävdes före en ansökan. Efter en period av oenighet och vad Ars Technica beskriver som en "verkligt ond" avvisning av genterapin, har situationen nu förändrats markant.

Förändringen i FDA:s inställning sammanfaller med att en viss tjänsteman, Vinay Prasad, som kopplas till Trump-administrationens mer rigida inställning till läkemedelsgranskning, har lämnat sin post. Ars Technica lyfter fram att UniQure höll ett nytt FDA-möte efter Prasads avgång. Bolagets aktier steg kraftigt efter nyheten om att de nu får söka godkännande på de befintliga studieresultaten, snarare än efter en ny studie, vilket Bloomberg Markets rapporterar om.

Detta beslut kan tolkas som en indikation på en viss uppmjukning av FDA:s tidigare tuffa linje gällande läkemedelsgranskningar, enligt Bloomberg Markets. Utvecklingen markerar en betydande framgång för UniQure och potentiellt ett framsteg för patienter som lider av Huntingtons sjukdom, en allvarlig neurodegenerativ sjukdom.